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La FDA aprueba fármaco para mejorar crecimiento de niños con enanismo

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La Administración de Drogas y Alimentos (FDA) de Estados Unidos aprobó este viernes por primera vez un medicamento para mejorar el crecimiento en niños que presentan el tipo más común de enanismo.

La inyección diaria de Voxzogo, fabricada por la compañía farmacéutica nacional BioMarin, ya está autorizada en Estados Unidos para tratar a niños mayores de cinco años con acondroplasia cuyas placas de crecimiento (zonas de cartílago al final de los huesos largos) aún están abiertas, lo que significa que tienen potencial para crecer.

“Con esta acción, los niños de baja estatura debido a la acondroplasia tienen una opción de tratamiento que se enfoca en la causa subyacente de su baja estatura”, dijo en un comunicado de prensa la endocrinóloga de la FDA Theresa Kehoe.

La acondroplasia es un trastorno genético del crecimiento óseo que bloquea el cambio de cartílago a hueso. Los adultos con la afección se desarrollan hasta medir unos 1,2 metros en promedio. Puede causar problemas respiratorios, curvatura exagerada de la columna, obesidad e infecciones de oído recurrentes, según los Institutos Nacionales de Salud. La esperanza de vida suele ser casi normal.

La Comisión Europea autorizó el fármaco para tratar a niños mayores de dos años aún en crecimiento a fines de agosto de este año. Muchos países aún no cuentan con una terapia aprobada para la acondroplasia

BioMarin espera que los ingresos netos anuales de la terapia por paciente en Estados Unidos sean de unos USD 240.000 y prevé que unos 3.000 niños con acondroplasia en el país puedan optar al tratamiento. Se espera que Voxzogo esté disponible en Estados Unidos a mediados o finales de diciembre a un precio de lista de USD 899 por vial, según la empresa.

El estudio de BioMarin sobre Voxzogo, que se encuentra en su fase final, mostró mejoras en la tasa de crecimiento de los pacientes durante un año y fue bien tolerado.

La Administración de Alimentos y Medicamentos de EEUU había ampliado en abril la revisión del fármaco por tres meses para evaluar los datos de dos años sobre el mismo. Ahora ha autorizado el fármaco por la vía de aprobación acelerada, que requiere un estudio posterior a la comercialización que evalúe la estatura final de los adultos.

BioMarin dijo que tenía la intención de utilizar los resultados de los estudios de extensión en curso para recibir la aprobación final. El fármaco también se encuentra en fase de revisión reglamentaria en Japón, Brasil y Australia, y podría recibir la aprobación en estos países el año que viene, dijo BioMarin.